然而，人類面臨的更多複雜疾病是多基因疾病，基因治療在這方面的探索也在積極展開。例如，在心血管疾病方面，雖然其發病是由多個基因與環境因素共同作用的結果，但基因治療可以針對其中一些關鍵的致病基因進行干預。研究人員正在嘗試透過調節血脂代謝相關基因、血管平滑肌細胞增殖相關基因等來預防和治療心血管疾病。在癌症治療中，除了傳統的手術、放療、化療外，基因治療也成為一種新的策略。透過基因編輯技術改造患者自身的免疫細胞，如cAR - t細胞療法，使這些細胞能夠特異性地識別並攻擊癌細胞，為癌症患者帶來了新的希望。但多基因疾病的基因治療面臨著巨大的複雜性，需要更深入地瞭解疾病的發病機制和基因之間的相互作用。
基因治療過程中的安全性保障與療效評估是至關重要的環節。在安全性方面，除了前面提到的基因編輯技術的脫靶效應和病毒載體可能引發的免疫反應外，還需要關注治療基因在體內長期表達的穩定性。例如，如果治療基因在體內過度表達或者表達時間過長，可能會對身體其他正常生理功能產生影響。因此，在基因治療過程中，需要對患者進行長期的密切監測，透過先進的檢測技術，如基因測序、生物標誌物檢測等，及時發現潛在的安全問題。
療效評估也是一個複雜的過程。對於一些疾病，如單基因遺傳病，療效評估相對較為直接，可以透過觀察患者症狀的改善、相關生理指標的恢復等情況來判斷。但對於多基因疾病和一些慢性疾病，療效評估需要綜合考慮多個因素，如生活質量的提高、疾病進展的延緩、長期生存率等。而且，基因治療的效果可能需要較長時間才能完全顯現，這就需要建立長期的隨訪機制和科學的評估體系。
全球合作在基因治療的發展中具有關鍵作用。各國在基因治療領域都投入了大量的研究資源，國際間透過合作專案、學術交流、技術共享等方式共同推動這一領域的發展。不同國家在基因編輯技術、病毒載體研發、臨床試驗等方面都有各自的優勢，透過合作可以加速基因治療技術的突破和臨床應用。例如，在一些國際聯合研究專案中，各國科學家共同研究針對特定遺傳病的基因治療方案，共享實驗資料和研究成果，加快了從實驗室到臨床應用的程序。
同時，基因治療也面臨著深刻的倫理考量。其中一個重要問題是基因編輯對人類生殖細胞的干預。如果對生殖細胞進行基因編輯，這種改變將會遺傳給後代，可能會引發一系列倫理問題，如改變人類的基因庫、對人類進化產生未知影響等。因此，國際社會對於生殖細胞基因編輯持謹慎態度，需要建立嚴格的倫理審查機制和國際準則。此外，基因治療的高昂成本也可能導致醫療資源分配的不公平，只有少數患者能夠受益，這也需要在發展過程中加以考慮和解決。
在這次攻克遺傳難題與重塑人類健康的希望之光中，吳粒深刻地感受到了基因治療的偉大意義和艱鉅使命。它是醫學發展的新曙光，每一項基因治療技術的突破都像是在人類健康的道路上點亮一盞希望之燈，向著構建一個更能戰勝遺傳疾病、保障人類生命質量的醫療未來不斷邁進，為人類的健康事業注入新的活力。